الهيئة العامة للغذاء والدواء توافق على تسجيل دواء جاسكايد لعلاج التليف الرئوي مجهول السبب
الموافقة على تسجيل دواء جاسكايد
أعلنت الهيئة العامة للغذاء والدواء عن اعتماد تسجيل مستحضر جاسكايد (نيراندوميلاست) لعلاج المرضى البالغين المصابين بالتليف الرئوي مجهول السبب، وهو مرض رئوي نادر يتسبب في تراكم الأنسجة الندبية الليفية في الرئتين دون سبب معروف، مما يؤدي إلى ضيق التنفس والسعال المستمر.
آلية العمل والنتائج السريرية
وأوضحت الهيئة في بيان نشرته على منصة X أن جاسكايد ينتمي إلى مثبطات إنزيم الفوسفوديستيراز من النوع الرابع ويؤثر بشكل تفضيلي على النوع الفرعي الرابع، الموجود في الرئتين ويلعب دوراً مهماً في عمليات التليف والالتهاب. من خلال تثبيط هذا الإنزيم يرتفع مستوى أحادي فوسفات الأدينوزين الحلقي داخل الخلايا، ما يقلل من التعبير عن عوامل النمو المحفزة للتليف والسيتوكينات الالتهابية التي ترتفع لدى المرضى.
وأضافت أن الموافقة جاءت بعد تقييم شامل لفعالية وسلامة وجودة الدواء، استناداً إلى الدراسة المحورية من المرحلة الثالثة التي حملت الاسم FIBRONEER-IPF وشملت 1,177 مريضاً مصاباً بالتليف الرئوي مجهول السبب. وزع المشاركون عشوائياً لتلقي جاسكايد بجرعة 9 ملغ مرتين يومياً، أو 18 ملغ مرتين يومياً، أو دواء وهمي لمدة 52 أسبوعاً. عند نهاية الفترة بلغ متوسط انخفاض السعة الحيوية القسرية 115 مل في مجموعة الـ18 ملغ، و139 مل في مجموعة الـ9 ملغ، مقابل 184 مل في مجموعة الدواء الوهمي. وبذلك كان الفرق مقارنة بالوهمي 69 مل للجرعة الأعلى و45 مل للجرعة الأقل، وحققت كلتا الجرعتين انخفاضاً ذا دلالة إحصائية في إبطاء تراجع وظائف الرئة.
كما تدعم هذه النتائج دراسة سابقة من المرحلة الثانية ضمت 147 مريضاً وأظهرت تأثيراً إيجابياً للجرعة 18 ملغ مرتين يومياً على السعة الحيوية القسرية بعد 12 أسبوعاً مقارنة بالدواء الوهمي، وأشارت إلى أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعاً كانت الإسهال والغثيان وفقدان الشهية والوزن وآلام الظهر، ويستلزم استخدام المستحضر إشرافاً طبياً وفقاً للنشرة المعتمدة.
الدعم من برامج الأدوية اليتيمة ورؤية السعودية 2030
ويُعنى برنامج الأدوية اليتيمة بدعم تطوير وتسجيل المستحضرات الموجهة لعلاج الأمراض النادرة والحالات ذات الخيارات العلاجية المحدودة، حيث يسهم في تسريع وصول العلاجات النوعية وتوسيع نطاق الخيارات العلاجية، بما يتماشى مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية السعودية 2030.
